Jazz制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局FDA已批准Vyxeos（daunorubicinandcytarabine，柔红霉素+阿糖胞苷）标签修订，纳入一个新的适应症：用于治疗年龄≥1岁、新诊断的、治疗相关性急性髓性白血病（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）儿科患者。
关于关键3期研究CPX-
该批准基于2项单臂临床试验的安全性数据（AAML试验由儿童肿瘤组（COG）开展，CPX-MA-试医院（CCH）开展）以及在成人患者中开展的充分和良好对照研究的有效性证据。
Vyxeos在儿童和年轻成人中的安全性和药代动力学在2项纳入AML或复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者的临床研究中得到证实。38名年龄在1-21岁的AML首次复发的儿童患者被纳入COG进行的1/2期AAML研究，27名年龄在1-19岁的复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者被纳入CCH进行的1期CPX-MA-研究。2项研究均未发现基于年龄的安全性差异。研究CPX-在成人患者中的有效性证据支持Vyxeos用于该适应症。
CPX-是一项关键3期研究，在例既往未接受治疗的（初治）高危AML年老患者（60-75岁）中开展，将Vyxeos与标准的阿糖胞苷+柔红霉素（7+3）化疗方案进行了对比。数据显示，与对照组（7+3）相比，Vyxeos治疗组总生存期（OS）实现了统计学意义的显著改善（中位OS：9.6个月vs5.9个月，双边p=0.，HR[95%CI]=0.69[0.52,0.90]）、完全缓解率显著提高（37%vs26%，p=0.）、造血干细胞移植（HSCT）率提高（34%vs25%）。
Vyxeos有一个黑框警告，提示该药不能用其他含有柔红霉素和/或阿糖胞苷的产品替代。在3期研究中，最常见的不良反应（发生率≥25%）是出血事件、发热、皮疹、肿胀、恶心、口腔或喉咙疼痛、腹泻、便秘、肌肉疼痛、疲劳、胃痛、呼吸困难、头痛、咳嗽、食欲减退、心跳不调、肺炎、血液感染、寒战，睡眠障碍和呕吐。
Vyxeos是一种以5:1比例配比的化疗药物阿糖胞苷（cytarabine）和柔红霉素（daunorubicin）组合疗法，2种药物封装在一个纳米尺度的脂质体递送载体。这种纳米级脂质体递送载体可增强疗效，同时限制了单独服用每种药物的风险。
在美国，Vyxeos于年8月获得FDA批准，用于前述适应症。这是首款针对特定类型急性髓性白血病（AML）的上市治疗药物，通过将两种常用化疗药组合使用，显着提高化疗效果，延长患者的生存时间。Vyxeos附有一个黑框警告，严禁以Vyxeos替换其他包含柔红霉素或者阿糖孢苷的药物。之前，Vyxeos已被FDA授予孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。
什么是急性髓性白血病（AML）？
急性髓性白血病（AML）是一种骨髓细胞异常增殖的恶性癌症，表现为血液中白细胞持续性升高，是一种死亡率很高的恶性疾病。治疗相关性急性髓系白血病（t-AML）常发生在接受化疗或者放疗的肿瘤患者中，在治疗后5年内发生率高达8%-10%。伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病（AML-MRC）主要表现为血液系统紊乱，骨髓细胞基因突变。这2种AML患者的平均寿命均较低。
原文出处：
JazzPharmaceuticalsAnnouncesFDAapprovalofAdditionalIndicationforVyxeos(daunorubicinandcytarabine)fortheTreatmentofSecondaryAcuteMyeloidLeukemiainPediatricPatients-FirstWordPharma
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